分子靶向药物让慢粒成为“慢病”

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  9月22日是第六个“国际慢粒日”。慢性髓细胞性白血病(亦称慢性髓系白血病,简称慢粒)是一种血液系统恶性肿瘤。这种疾病是患者体内第9号和22号染色体发生了相互易位而形成BCR/ABL融合基因所导致的,所以每年的9月22日被定为国际慢粒日。今年,国家卫生计生委医药卫生科技发展研究中心携手诺华公司,在全国十余城市约二十家医院,共同开展“9.22国际慢粒日聚爱行动”大型患教和义诊活动。

  据统计,我国慢粒的发病率约为0.36/10万人。在成人白血病中,慢粒占所有病例的15%-20%。本病早期多数没有明显体征或者症状,并可数年内保持稳定,进程缓慢;但如果不及时治疗,通常在3到5年内可能进展至终末急变期而导致死亡。

  随着科学的进步,慢粒这种“血癌”已经不再意味着死亡,分子靶向药物-酪氨酸激酶抑制剂使这种恶性疾病像高血压、糖尿病一样变成了一种可控的慢性病,成为了一线首选治疗方案。在“国际慢粒日”的患教和义诊活动中,南方医院刘晓力教授介绍说:“根据2009年美国血液年会(ASH)公布的数据,初诊慢粒患者经过分子靶向药物――甲磺酸伊马替尼治疗,8年的疾病相关死亡率只有7%。而其预估的中位生存时间(50%的患者可以活过的时间)可达19年。随着医学科学的进步,慢粒的治愈是可以达到的。”

  慢粒的致病关键是BCR-ABL异常基因,BCR-ABL的定量评估是规范化治疗的基础,因此定期监测不可或缺。目前最简便、灵敏的检测方法是定量PCR技术,可通过监测该指标,调整治疗,实现过程中的各个里程碑。医学博士许娜说,“定量PCR检测是能发现微小疾病残留的敏感方法,有助于及时使患者回到通往理想治疗目标的轨道,定期PCR疗效监测能早期发现耐药或依从性问题,帮助优化治疗方案,还能为与患者讨论和评估病情提供依据。PCR检测方法非常简易,通常随血常规检查就可一并完成取样。患者应定期到医院进行标准化的定量PCR检查,这样才能知道治疗进展,有无停药的机会及是否已达到治愈的目标。”

  活动上徐丹副主任医师还对众多病友关心的例如慢粒患者生育等生活质量问题进行了探讨。提出“正是因为伊马替尼、尼洛替尼(二代靶向药物)等药物显著的疗效,也使医生与患者对治疗结果的预期不断升高,不仅活得时间长、活得质量好,部分患者还可能实现停药后长期缓解。”

  最后活动还对目前新的医保报销政策及慈善援助药品申请流程进行了解读,并对目前南方医院血液科正在进行的慢粒多项免费多中心临床试验进行了介绍。


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